Parametry hodnocení léčiv k terapii vzácných onemocnění

Abstract

Charles University in Prague, Faculty of Pharmacy in Hradec Králové Department of Social and Clinical Pharmacy Candidate Mgr. Eva Ornstová Consultant PharmDr. Jan Kostřiba, Ph.D Title of Thesis PARAMETERS OF DRUG ASSESSMENT IN THE THERAPY OF RARE DISEASES KEY WORDS: rare diseases, health technology assessment, health policy, drug policy OBJECTIVES The aim of this study was to find out how can the use of multiple criteria in Health technology assessment (HTA) influence outcome in different drug categories. Especially in relationship to orphan medicinal products. Next objective was to explore, which criteria are the most important in the value of the drug and to measure the difference in the preferences among three stakeholder groups in the Czech Republic. METHODS The set of 10 criteria was selected by the expert panel and 3 model treatments were described. Two-round questionnaire was developed and distributed among highly qualified representatives of three stakeholder groups (patients or carers, clinicians and policy makers). In the first round participants provided weights for each criterion by answering on the scale from 1 to 7. In second round participants scored model treatments according to their performance in each criterion. Normalized weights were combined with scores and treatments were...

Univerzita Karlova v Praze, Farmaceutická fakulta v Hradci Králové Katedra Katedra sociální a klinické farmacie Kandidát Mgr. Eva Ornstová Konzultant PharmDr. Jan Kostřiba, Ph.D. Název rigorózní práce PARAMETRY HODNOCENÍ LÉČIV K TERAPII VZÁCNÝCH ONEMOCNĚNÍ KLÍČOVÁ SLOVA: vzácná onemocnění, hodnocení zdravotních intervencí, zdravotní politika, léková politika CÍL Cílem této studie bylo hodnotit vliv zahrnutých kritérií v hodnocení zdravotnických technologií (HTA) na výsledný přínos léčiv. Dopad multikriteriálního hodnocení byl studován zejména ve vztahu k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění. Dalším cílem bylo prozkoumat, která kritéria jsou v hodnocení přínosu léčby nejdůležitější, a změřit rozdíly v pohledu na hodnotové preference mezi třemi skupinami dotčených respondentů v České republice. METODIKA Panelem expertů byl vybrán soubor 10 kritérií a definovány 3 modelové typy léčby. Během dvoukolového dotazníkového šetření byli jako respondenti osloveni vysoce kvalifikovaní zástupci třech dotčených stran (pacientů nebo jejich pečovatelů, lékařů a autorit z řad úředníků). V prvním kole respondenti stanovili váhu každému kritériu na stupnici od 1 do 7. Ve druhém kole respondenti ohodnotili modelovou léčbu podle jejího výsledku dosaženého v rámci každého kritéria. Normalizované váhy byly...