Gene therapy in regenerative medicine

Abstract

v češtině Genová terapie v regenerativní medicíně nabízí slibná řešení pro opravu nebo náhradu poškozených tkání a orgánů. Tato práce popisuje potenciál genové terapie pro revoluci v regenerativní medicíně tím, že umožňuje cílené intervence na molekulární a genetické úrovni. Práce se zabývá různými technikami genové terapie jako jsou virové a nevirové vektory, editace genu CRISPR/Cas9 a interference RNA a zdůrazňuje jejich použití v regenerujících tkáních, jako jsou kosti, srdeční sval, játra a nervová tkáň. Prostřednictvím přehledu současného výzkumu práce analyzuje účinnost, bezpečnost a etické úvahy spojené s těmito terapiemi, přičemž si všímá klíčových průlomů a omezení, která ovlivňují jejich převedení do klinické praxe. Klíčová slova: virový vektor, nevirový vektor, CRISPR/Cas9 regenerativní medicína, genetický materiál, genová terapie, kmenová buňka

Gene therapy in regenerative medicine offers promising solutions for repairing or replacing damaged tissues and organs. This thesis describes the potential of gene therapy to revolutionize regenerative medicine by enabling targeted interventions at the molecular and genetic levels. The thesis delves into various gene therapy techniques such as viral and non-viral vectors, CRISPR/Cas9 gene editing, and RNA interference highlighting their application in regenerating tissues like bone, cardiac muscle, liver and nervous tissue. Through a review of current research, the thesis analyzes the efficacy, safety, and ethical considerations associated with these therapies, noting key breakthroughs and limitations that impact their translation to clinical practice. Keywords: viral vector, non-viral vector, CRISPR/Cas9, regenerative medicine, genetic material, gene therapy, stem cell